Neue Plattform auf Basis von Biologie und Nanotechnologie trägt mRNA direkt an Zielzellen

Liefert eine wirksame therapeutische Nutzlast zu bestimmten Zielzellen mit wenigen Nebenwirkungen ist von vielen als der Heilige Gral der medizinischen Forschung. Eine neue Studie der Universität Tel Aviv untersucht einen biologischen Ansatz ins Regiefach darin mit Protein „game Changers“ auf bestimmte Zellen geladen. Die bahnbrechende Methode erweisen sich als nützlich bei der Behandlung von unzähligen Malignome, entzündliche Erkrankungen und seltene Erbkrankheiten.

Prof. Dan Peer, Direktor der das Labor Präzision Nanomedizin an der Schule für Molekulare Zellbiologie am TAU der Fakultät für Lebenswissenschaften, führte die Suche nach der neuen Studie, die von TAU graduate Student Nuphar Veiga und Lab Kollegen Meir durchgeführt wurde Goldsmith, Yasmin Granot, Daniel Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi und Srinivas Ramishetti. Die Forschung wurde in Nature Communicationsveröffentlicht.

In den vergangenen Jahren nachweislich die Lipid-Träger Kapselung von Messenger-RNAs (mRNAs) sehr nützlich sein bei der Protein-Ausdrücke für eine Vielzahl von Krankheiten zu verändern. Aber leiten diese Informationen an bestimmte Zellen ist eine große Herausforderung geblieben.

„In unserer neuen Forschung genutzt wir mRNA geladen Träger — Nanovehicles tragen eine Reihe von genetischen Anweisungen über eine biologische Plattform namens ASSET – auf die genetischen Anweisungen ein entzündungshemmendes Protein in Immunzellen,“ sagt Prof. Peer. „Wir konnten zeigen, dass selektive Anti-inflammatory Protein in den Zielzellen zu reduzierten Symptome und Schwere der Erkrankung bei ulcerosa geführt.

„Diese Forschung ist revolutionär. Sie ebnet den Weg für die Einführung einer mRNA, die kodieren könnte jedes Protein fehlt in den Zellen, mit direkten Anwendungen für genetische, Entzündungs-und Autoimmunkrankheiten – ganz zu schweigen von Krebs, in denen bestimmte Gene selbst overexpress. „

VERMÖGENSWERT (sekundäre verankert ScFv Targeting ermöglicht) nutzt einen biologischen Ansatz zur darin direkt in bestimmte Zellen, Genmanipulation zu fördern.

„Diese Studie eröffnet neue Wege in zellspezifische Lieferung der mRNA-Moleküle und letztlich als eine neuartige therapeutische Modalität für entzündliche Darmerkrankungen, die bestimmte entzündungshemmende (Interleukin 10) mRNA vorstellen könnte“, sagt Frau Veiga.

„Gezielte mRNA-basierte Protein-Produktion hat sowohl therapeutische und Forschung Anwendungen“ schließt sie. „In Zukunft wollen wir gezielte mRNA-Lieferung für die Untersuchung neuer Therapeutika, die Behandlung von Entzündungen Störungen, Krebs und seltenen genetischen Erkrankungen zu nutzen.“

Weitere Informationen:
Teichrosen Veiga Et Al, Zelle bestimmte Lieferung modifizierte mRNA Ausdruck therapeutische Proteine, Leukozyten, Nature Communications (2018). DOI: 10.1038/s41467-018-06936-1

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