Seltene Krankheiten werden immer häufiger behandelt: Wird Big Pharma’s Fokus auf Orphan Drugs uns allen zugute kommen?

Eine seltene Krankheit, wie sie von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) definiert wird, betrifft weniger als 200.000 Menschen. Nach dieser Zahl leiden etwa 7.000 bekannte seltene Krankheiten an etwa 30 Millionen Amerikanern. In den letzten Jahren haben sich die Pharmaunternehmen von der Entwicklung von „Blockbuster“-Medikamenten zur Behandlung häufiger Krankheiten wie Allergien oder Cholesterin entfernt und sind stattdessen zur Entwicklung so genannter „Orphan Drugs“ übergegangen, die seltene Krankheiten behandeln und per Definition von viel weniger Menschen gekauft werden.

Zwischen 2000 und 2010 wuchsen Orphan-Disease-Medikamente weltweit mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von fast 26 Prozent, verglichen mit einer CAGR von nur 20 Prozent für nicht-orphanische Medikamente, wie von Thomson Reuters berichtet. Was hat das Blatt gewendet? Der Orphan Drug Act von 1983 (ODA) wurde vor 30 Jahren verabschiedet, um die Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten zu erleichtern. Daraufhin gründete die FDA ein eigenes Büro für die Entwicklung von Orphan Products, das unter anderem durch die Auswertung wissenschaftlicher Daten und die Identifizierung vielversprechender Therapeutika für seltene Krankheiten hilft, das Gesetz zu vereinfachen.

Der Erfolg der ODA basiert, so glauben viele, auf den eingebauten Anreizen für Pharmaunternehmen. Dazu gehört auch ein Orphan Grants Program, das die klinische Entwicklung von Medikamenten, Biologika, Medizinprodukten oder medizinischen Lebensmitteln fördern soll, die von Patienten mit seltenen Erkrankungen verwendet werden. Seit seiner Gründung hat das Zuschussprogramm, das diejenigen finanziert, die ein Waisenprodukt entwickeln, die Entwicklung von mehr als 45 zugelassenen Produkten ermöglicht.

Ein weiterer Anreiz ist der Fast Track Status, eine FDA-Bezeichnung, die eine frühzeitige und häufige Kommunikation während des gesamten Arzneimittelprüfungsprozesses verspricht und zu einer früheren Zulassung als dem Standardstatus führt. Per Definition erhalten Orphan Drugs den Fast Track Status, da dieser Prozess die Überprüfung von Medikamenten beschleunigen soll, die einen „unerfüllten medizinischen Bedarf“ decken.

Am wichtigsten für Pharma ist jedoch möglicherweise die Bestimmung der ODA, die Orphan Drugs in den USA für volle sieben Jahre vor der Konkurrenz durch Generika schützt, gegenüber nur fünf Jahren bei Non-Ophan-Produkten. Dies ist von entscheidender Bedeutung, denn es geht um das finanzielle Überleben eines Pharmaunternehmens.

Überlegen Sie für einen Moment, wie viel es kostet, ein neues Medikament zu entwickeln. Wie viele Wissenschaftler müssen während des Forschungs- und Entwicklungsprozesses eingestellt und bezahlt werden. Betrachten Sie die Kosten einer einzelnen klinischen Studie, die nach einigen Schätzungen bis zu 100 Millionen US-Dollar erreichen. Denken Sie auch daran, wie viel die Herstellung kostet – denken Sie an Reinräume und die aktuellsten hygienischen Produktionsbedingungen – kleine Mengen eines Medikaments, um es in klinischen Studien zu testen. Berücksichtigen Sie auch, wie viele teure Ausfälle oft vor einem einzelnen Erfolg auftreten. Tatsächlich erhält weniger als jedes zehnte Medikament, das klinische Studien am Menschen erreicht hat, die Zulassung der FDA, und das beinhaltet nicht die Medikamente, die es nie so weit geschafft haben.

In den letzten Jahren hat Pharma vorgeschlagen, dass die Kosten für die Entwicklung eines einzelnen Medikaments etwa 1,3 Milliarden Dollar betragen, während Kritiker, die glauben, dass Pharmaunternehmen die Kosten übertrieben hochschätzen, behaupten, es seien eher 55 Millionen Dollar. Das Forbes Magazine berechnete, dass das durchschnittliche Medikament, das von einem großen Pharmaunternehmen entwickelt wurde, mindestens 4 Milliarden Dollar und möglicherweise bis zu 11 Milliarden Dollar kostet. Egal, wen Sie glauben, die Kosten, auch bei der niedrigsten Schätzung, sind sehr hoch und eine solche Investition braucht Zeit auf dem Markt, damit ein Unternehmen einen Gewinn erzielen und das Geschäft mit der Entwicklung neuer Medikamente fortsetzen kann.

In den letzten 30 Jahren, seit der Kongress das Orphan Drug Act verabschiedet hat, hat das Programm die Entwicklung und Vermarktung von fast 400 Medikamenten und Biologika für seltene Krankheiten ermöglicht. Im Vergleich dazu kamen im Jahrzehnt vor der Einführung der ODA (zwischen 1973 und 1983) weniger als 10 Therapeutika für seltene Krankheiten auf den Markt. Zugegeben, das bedeutet, drei Jahrzehnte mit nur einem zu vergleichen. Bedenken Sie also, dass allein im Jahr 2011 10 neue Medikamente von der FDA zugelassen wurden. Offensichtlich hat das Orphan Drug Act die Entwicklung neuer Medikamente, die vielen zugute kommen, wie beabsichtigt vorangetrieben.

Doch ist es nur ein Erfolg für diejenigen, die an seltenen Krankheiten leiden? Die Erforschung und Entwicklung seltener Medikamente erstreckt sich natürlich auch auf nicht-orphanische Medikamente. Im Allgemeinen haben sich die Therapeutika in Richtung einer personalisierten Medizin entwickelt, die auf genetischen Informationen basiert. Da viele seltene Krankheiten eine genetische Komponente oder Ursache haben, sollte ein größeres Wissen in diesem Bereich die Ursache für einen individuelleren Therapieansatz sein.

Schließlich ist da noch die Frage der Wiederverwendung von Arzneimitteln. Viele Male erstellt ein Pharmazeut ein Medikament für einen Zweck und entdeckt dann, dass es für einen anderen noch besser funktioniert. Ein Beispiel wäre Colesevelam, das ursprünglich zur Senkung des hohen „schlechten“ Cholesterinspiegels (LDL) entwickelt wurde, dann aber die glykämische Kontrolle bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes verbessern konnte. Möglicherweise könnten dann einige der heute in der Entwicklung befindlichen Orphan Drugs eines Tages häufiger auftretende Krankheiten behandeln. Solch ein Unint

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