Erblich bedingte Bluterkrankungen: Forscher bearbeiten Mutationen bei Mäusen, können zu Sichelzellen- und Thalassämiebehandlungen führen.

Thalassämie ist ein genetischer Blutzustand, der die Bildung von Hämoglobin und roten Blutkörperchen beeinflusst. Es gibt keine Heilung für die Erkrankung und die jüngsten Forschungen über Behandlungsmöglichkeiten für ähnliche Blutkrankheiten haben zum Ziel, die für die Erkrankung verantwortliche Mutation mit Hilfe der Gen-Editing-Technologie „herauszuarbeiten“. Diese Forschung beschränkte sich auf Laboreinrichtungen – bis jetzt. Wissenschaftlern der Yale University ist es gelungen, die Genmutationen für Thalassämie bei Mäusen herauszuarbeiten, und sie hoffen, den Erfolg beim Menschen zu wiederholen.

Mit einer Kombination aus Nanopartikeln, synthetischen DNA-Stücken und einer IV-Injektion korrigierte das Team die Mutation der Blutkrankheit bei Labormäusen; nach dem Verfahren hatten die Tiere keine Symptome einer Thalassämie mehr. Darüber hinaus waren diese Ergebnisse lang anhaltend und wurden noch bis zu 140 Tage nach der Behandlung beobachtet. Wenn sich dieser Erfolg beim Menschen wiederholen lässt, könnte er zu einer gentherapeutischen Behandlung von Menschen mit Thalassämie und anderen Arten von erblichen Blutkrankheiten, wie z.B. Sichelzellen, führen.

„Wir könnten genügend Zellen korrigieren lassen, damit Individuen nicht mehr anämisch sind. Wir könnten eine symptomatische Heilung erreichen“, erklärte Co-Studienautor Dr. Peter M. Glazer in einer Stellungnahme.

Um diesen Erfolg zu erzielen, setzte das Team eine neuartige Form der Gen-Editing-Technologie ein, die im Gegensatz zu CRISPR hilft, unbeabsichtigte Genomveränderungen zu vermeiden, die zu unvorhergesehenen Ergebnissen führen könnten.

Es gibt mehrere Arten von Thalassämien, und laut der Mayo-Klinik benötigen Menschen mit leichten Formen der Erkrankung keine Behandlung. Allerdings benötigen Menschen mit einer schwereren Form der Erkrankung regelmäßige Bluttransfusionen. Mögliche Folgen der Thalassämie einschließlich Eisenüberladung, erhöhtes Infektionsrisiko, Knochendeformitäten und Herzprobleme.

Die Krankheit ist erblich, d.h. sie wird von den Eltern an die Kinder weitergegeben. Aus diesem Grund ist es häufiger bei Individuen italienischer, griechischer, nahöstlicher, asiatischer und afrikanischer Abstammung anzutreffen.

Quelle: Bahal R, McNeer NA, Quijano E, et al. In vivo Korrektur der Anämie bei b-Thalassämie-Mäusen durch gPNA-vermittelte Genaufbereitung mit Nanopartikelabgabe. Naturkommunikation. 2016

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