Durchbruch der Sichelzellkrankheit 2017: Gentherapie ermöglicht es Teenagern, Bluttransfusionen und Medikamente abzugeben.

Ein 16-jähriger Junge in Frankreich ist der erste Mensch, der jemals erfolgreich mit einer neuen, einzigartigen Gentherapie gegen Sichelzellenkrankheiten behandelt wurde. Obwohl die Behandlung bei mindestens sechs weiteren Patienten durchgeführt wurde, hat keiner so gut angesprochen wie der französische Jugendliche. Forscher schauen nun durch seinen Fall, um zu verstehen, was es der Behandlung ermöglicht hat, in seinem Körper so gut zu funktionieren, in dem Bemühen, diese Ergebnisse in andere zu replizieren.

Im Jahr 2014 erhielt der Teenager erstmals eine Gentherapie, die darauf abzielte, seine roten Blutkörperchen daran zu hindern, deformiert oder „krankgeschrieben“ zu werden – das verräterische Zeichen einer Sichelzellkrankheit. Jetzt, zwei Jahre später, hat die Hälfte seiner roten Blutkörperchen eine normale Form, berichtete The Associated Press. Außerdem braucht er keine Bluttransfusionen mehr, die normale Behandlung für Menschen mit der Krankheit, und er braucht keine Medikamente mehr.

Lesen Sie: Sichelzellen-Anämie-Behandlung; UI Health Finds Transplantationen können Sichelzellen ohne Chemotherapie heilen.

„Diese Arbeit gibt ein beträchtliches Versprechen“ für eine Lösung eines sehr häufigen Problems“, sagte Dr. Stuart Orkin, ein Arzt des Boston Children’s Hospital, der ein Erfinder eines Patents im Zusammenhang mit der Genbearbeitung ist, gegenüber The AP. „Es zeigt, dass die Gentherapie auf dem richtigen Weg ist.“

Die Behandlung funktionierte bei den anderen an der Studie beteiligten Patienten nicht, aber die Forscher glauben, dass sie wissen, was schief gelaufen ist und arbeiten derzeit daran, dies zu ändern. Außerdem ist die Therapie keine Heilung, da der Körper noch Sichelzellen produziert, noch weniger davon. Dennoch wird die Möglichkeit eines Lebens ohne Medikamente und Behandlungen für die Millionen Menschen auf der ganzen Welt, die mit dieser Krankheit leben, gleichermaßen hilfreich sein.

Im Falle einer Sichelzellkrankheit ist Hämoglobin, ein Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff durch den Körper transportiert, deformiert. Nach Angaben der National Institutes of Health sind die Hämoglobine von Individuen mit Sichelzellen aufgrund einer Genmutation halbmondförmig, anstatt wie ein Vollmond geformt zu sein. Infolgedessen können die deformierten Blutkörperchen den Blutfluss blockieren. Dies führt bei Personen mit dieser Erkrankung zu periodischen Schmerzperioden.

Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für diese Krankheit sind begrenzt, aber die Forscher hoffen, dass die Gentherapie neue Türen öffnet.

Quelle: Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E, et al. Gentherapie bei einem Patienten mit Sichelzellenanämie. Das New England Journal of Medicine. 2017

Siehe auch:

Sichelzellenanämie Heilung vorhersehbar, nachdem Wissenschaftler Gen-Editing verwenden, um Hämoglobin wieder in den neonatalen Zustand zurückzubringen.

Neue Behandlung von Sichelzellkrankheiten beseitigt den Bedarf an Immunsuppressiva nach der Stammzelltransplantation.

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